兰大一院成功开展全省首例血友病A患者基因治疗

新甘肃客户端兰州讯(新甘肃·甘肃日报记者 王睿君)兰大一院血液科席亚明教授团队近日为一位重型血友病A患者完成全省首例基因治疗,治疗效果明显,为血友病A患者提供突破性的治疗选择。
  该患者是一名男性重型血友病A患者。多年来,饱受关节、肌肉出血的痛苦,以及静脉注射人凝血因子Ⅷ造成的疼痛、不适,需要持续反复给药治疗,但并未从根本上改善患者生活质量。此次,患者入住兰大一院血液科后,席亚明教授团队通过开展血友病A的腺相关病毒(AAV)基因治疗,单次静脉输注药物,将人凝血因子Ⅷ基因导入血友病患者体内,从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平,以期达到“一次给药、长期有效”的对因治疗及预防出血的效果。
  据介绍,血友病的常规治疗方法是注射凝血因子,重型病人一周需要治疗两到三次,且需要终身治疗,治疗费用高昂,不但影响生活质量,也给家庭和社会带来沉重负担。目前,兰大一院血液科开展的基因疗法,帮助提升凝血因子Ⅷ活性,从而大幅降低出血率,且未报告与研究药物相关的严重不良反应。



编辑:杨艳霞
责任编辑:赵博民、耿宁
来源
|
新甘肃客户端
版权声明